| 公開(kāi)(公告)號(hào) | CN1718194A |
| 公開(kāi)(公告)日 | 2006.01.11 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200510077730.2 |
| 申請(qǐng)日期 | 2005.06.24 |
| 專利名稱 | 治療肌肉萎縮的寡核苷酸藥物 |
| 主分類號(hào) | A61K31/7088(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K31/7088(2006.01)I;A61P3/02(2006.01)I;A61P21/00(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 奧林格斯技術(shù)有限公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 羅德瑞克·M·K·戴爾 |
| 地址 | 美國(guó) |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 北京君尚知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所 |
| 代理人 | 余長(zhǎng)江 |
| 國(guó)省代碼 | 美國(guó);US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種治療肌肉萎縮或增強(qiáng)肌肉生長(zhǎng)的寡核苷酸，特征是：(1)含有7～75個(gè)核苷酸；(2)含有通過(guò)非手性5′到3′磷酸核苷間鍵連接的7～75個(gè)鄰接的核糖基團(tuán)；(3)互補(bǔ)于與肌肉萎縮病相關(guān)靶基因的5′端非翻譯區(qū)、翻譯起始區(qū)、3′端非翻譯區(qū)和翻譯終止區(qū)；(4)具有75℃～115℃的熔解溫度(Tm，1毫摩爾濃度) |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及治療肌肉萎縮的寡核苷酸藥物。所述寡核苷酸含有7～75個(gè)核苷酸；含有通過(guò)非手性5′到3′磷酸核苷間鍵連接的7～75個(gè)鄰接的核糖基團(tuán)；互補(bǔ)于與肌肉萎縮病相關(guān)靶基因的5′端非翻譯區(qū)、翻譯起始區(qū)、3′端非翻譯區(qū)和翻譯終止區(qū)；具有75℃～115℃的熔解溫度(Tm，1毫摩爾濃度)。所述的寡核苷酸包括核糖寡核苷酸和脫氧核糖寡核苷酸，并可經(jīng)化學(xué)修飾。本發(fā)明優(yōu)選的寡核苷酸是反義寡核苷酸，也可以是干擾RNA(RNAi)、核酶和脫氧核酶。本發(fā)明的寡核苷酸可用于制備治療動(dòng)物或人肌肉萎縮藥物或營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)劑。 |
| 國(guó)際公布 |
