| 公開(公告)號(hào) | CN1439051A |
| 公開(公告)日 | 2003.08.27 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN01809935.1 |
| 申請(qǐng)日期 | 2001.04.27 |
| 專利名稱 | 編碼抗肌萎縮蛋白小基因的DNA序列及其使用方法 |
| 主分類號(hào) | C12N15/00 |
| 分類號(hào) | C12N15/00;C12N15/09;C12N15/63;C12N15/70;C12N15/74;A01N43/04;A61K31/70;C07H21/02;C07H21/04 |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2000.4.28 US 60/200,777 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 肖嘯 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 肖嘯 |
| 地址 | 美國(guó)賓夕法尼亞 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | PCT/US01/13677 2001.4.27 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2002.11.22 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 北京市中咨律師事務(wù)所 |
| 代理人 | 黃革生;劉金輝 |
| 國(guó)省代碼 | 美國(guó);US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 編碼抗肌萎縮蛋白小基因的分離的核苷酸序列，其包含：(a)一個(gè)N-末端結(jié)構(gòu)域；(b)四至六個(gè)棒狀重復(fù)序列；(c)抗肌萎縮蛋白基因的H1結(jié)構(gòu)域和抗肌萎縮蛋白基因的H4結(jié)構(gòu)域；以及(d)富含半胱氨酸的結(jié)構(gòu)域，其中N-末端結(jié)構(gòu)域選自抗肌萎縮蛋白基因的N-末端結(jié)構(gòu)域、抗肌萎縮蛋白基因改變的N-末端結(jié)構(gòu)域或utrophin基因的N-末端結(jié)構(gòu)域；棒狀重復(fù)序列選自抗肌萎縮蛋白基因的棒狀重復(fù)序列、utrophin基因的棒狀重復(fù)序列或血影蛋白基因的棒狀重復(fù)序列；富含半胱氨酸的結(jié)構(gòu)域?yàn)榭辜∥s蛋白基因的富含半胱氨酸結(jié)構(gòu)域或utrophin基因的富含半胱氨酸結(jié)構(gòu)域。 |
| 摘要 | 本發(fā)明提供了一系列保留了基本生物功能的新抗肌萎縮蛋白小基因�？辜∥s蛋白小基因的表達(dá)可被一個(gè)調(diào)節(jié)元件及一個(gè)小的聚腺苷酸化信號(hào)調(diào)控。整個(gè)基因表達(dá)盒可輕易地包裝入病毒載體，優(yōu)選地為AAV載體。本發(fā)明還定義了抗肌萎縮蛋白的最小功能結(jié)構(gòu)域，并提供了優(yōu)化和產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白小基因新變體的方式。最后，本發(fā)明提供了治療迪謝納肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)和貝克肌營(yíng)養(yǎng)不良(BMD)的方法。 |
| 國(guó)際公布 | WO01/83695 英 2001.11.8 |
