| 公開(kāi)(公告)號(hào) | CN1922313A |
| 公開(kāi)(公告)日 | 2007.02.28 |
| 申請(qǐng)(專(zhuān)利)號(hào) | CN200580004562.2 |
| 申請(qǐng)日期 | 2005.02.10 |
| 專(zhuān)利名稱(chēng) | 酸性α-糖苷酶及其片段 |
| 主分類(lèi)號(hào) | C12N9/24(2006.01)I |
| 分類(lèi)號(hào) | C12N9/24(2006.01)I;A61K38/47(2006.01)I;C12N15/62(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2004.2.10 US 60/543,812 |
| 申請(qǐng)(專(zhuān)利權(quán))人 | 齊斯特治療公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 喬納森·萊博維茨;約翰·馬加 |
| 地址 | 美國(guó)威斯康星 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | 2005-02-10 PCT/US2005/004286 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2006.08.10 |
| 專(zhuān)利代理機(jī)構(gòu) | 永新專(zhuān)利商標(biāo)代理有限公司 |
| 代理人 | 林曉紅 |
| 國(guó)省代碼 | 美國(guó);US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種多肽，其包括與人酸性α-糖苷酶(GAA)的第70-790位氨基酸殘基或其片段具有至少50％相同性的氨基酸序列以及與靶細(xì)胞表面上的受體的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域結(jié)合的導(dǎo)向結(jié)構(gòu)域，其中所述多肽和與人GAA的第880-952位氨基酸殘基具有至少50％相同性的序列無(wú)關(guān)聯(lián)。 |
| 摘要 | 本發(fā)明提供了定位于溶酶體的導(dǎo)向酸性α-糖苷酶治療藥物。導(dǎo)向治療藥物包括一種治療劑GAA和一種與細(xì)胞外表面上的受體結(jié)合的、在受體內(nèi)化之后使得導(dǎo)向治療藥物實(shí)現(xiàn)正確的亞細(xì)胞定位的導(dǎo)向部分。本發(fā)明也提供了與實(shí)施本發(fā)明相關(guān)的核酸、細(xì)胞、和方法。 |
| 國(guó)際公布 | 2005-08-25 WO2005/078077 英 |
