| 公開(公告)號(hào) | CN1964720A |
| 公開(公告)日 | 2007.05.16 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200580018020.0 |
| 申請(qǐng)日期 | 2005.04.22 |
| 專利名稱 | 阿爾茨海默病的轉(zhuǎn)基因模型及其在治療多種神經(jīng)變性疾病中的應(yīng)用 |
| 主分類號(hào) | A61K31/70(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K31/70(2006.01)I;A01K67/00(2006.01)I;G01N33/00(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2004.4.23 US 10/830,713 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 巴克研究所 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | D·E·布雷德森;V·加爾萬 |
| 地址 | 美國加利福尼亞州 |
| 頒證日 | |
| 國際申請(qǐng) | 2005-04-22 PCT/US2005/013761 |
| 進(jìn)入國家日期 | 2006.12.01 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 北京紀(jì)凱知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 |
| 代理人 | 趙蓉民;路小龍 |
| 國省代碼 | 美國;US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 非人轉(zhuǎn)基因動(dòng)物，其包含編碼突變型人β淀粉樣前體蛋白(APP)或APP樣蛋白的核苷酸序列，其中所述突變型人APP或APP樣蛋白包括使得所述突變型人APP或APP樣蛋白對(duì)Asp664處的切割具有抵抗性的突變，并且其中編碼所述突變體APP或APP樣蛋白的所述核苷酸序列可操縱地與適當(dāng)?shù)膯?dòng)子連接。 |
| 摘要 | 根據(jù)本發(fā)明，證明了在阿爾茨海默病的轉(zhuǎn)基因模型中，APP中經(jīng)選擇的突變例如Asp-＞Ala(D664A)突變(其防止在胱天蛋白酶切割位點(diǎn)處進(jìn)行切割)防止海馬突觸丟失和齒狀回萎縮，雖然這些突變不干擾Aβ的生成或淀粉樣斑塊的形成。因此，鑒于這些發(fā)現(xiàn)，開發(fā)出了用于鑒定阻斷在APP的Asp664處的切割的藥劑的方法，包括用于這種目的的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物，以及應(yīng)用它們治療神經(jīng)變性疾病的方法。 |
| 國際公布 | 2005-12-08 WO2005/115136 英 |
