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阿爾茨海默病的轉(zhuǎn)基因模型及其在治療多種神經(jīng)變性疾病中的應(yīng)用

醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫中心 藥學(xué)論壇 巴克研究所/D·E·布雷德森;V·加爾萬
公開(公告)號(hào) CN1964720A  
公開(公告)日 2007.05.16  
申請(qǐng)(專利)號(hào) CN200580018020.0  
申請(qǐng)日期 2005.04.22  
專利名稱 阿爾茨海默病的轉(zhuǎn)基因模型及其在治療多種神經(jīng)變性疾病中的應(yīng)用  
主分類號(hào) A61K31/70(2006.01)I  
分類號(hào) A61K31/70(2006.01)I;A01K67/00(2006.01)I;G01N33/00(2006.01)I  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2004.4.23 US 10/830,713  
申請(qǐng)(專利權(quán))人 巴克研究所  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 D·E·布雷德森;V·加爾萬  
地址 美國加利福尼亞州  
頒證日  
國際申請(qǐng) 2005-04-22 PCT/US2005/013761  
進(jìn)入國家日期 2006.12.01  
專利代理機(jī)構(gòu) 北京紀(jì)凱知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司  
代理人 趙蓉民;路小龍  
國省代碼 美國;US  
主權(quán)項(xiàng) 非人轉(zhuǎn)基因動(dòng)物,其包含編碼突變型人β淀粉樣前體蛋白(APP)或APP樣蛋白的核苷酸序列,其中所述突變型人APP或APP樣蛋白包括使得所述突變型人APP或APP樣蛋白對(duì)Asp664處的切割具有抵抗性的突變,并且其中編碼所述突變體APP或APP樣蛋白的所述核苷酸序列可操縱地與適當(dāng)?shù)膯?dòng)子連接。  
摘要 根據(jù)本發(fā)明,證明了在阿爾茨海默病的轉(zhuǎn)基因模型中,APP中經(jīng)選擇的突變例如Asp->Ala(D664A)突變(其防止在胱天蛋白酶切割位點(diǎn)處進(jìn)行切割)防止海馬突觸丟失和齒狀回萎縮,雖然這些突變不干擾Aβ的生成或淀粉樣斑塊的形成。因此,鑒于這些發(fā)現(xiàn),開發(fā)出了用于鑒定阻斷在APP的Asp664處的切割的藥劑的方法,包括用于這種目的的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物,以及應(yīng)用它們治療神經(jīng)變性疾病的方法。  
國際公布 2005-12-08 WO2005/115136 英  
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